监管与产业情报(Pharma-Intel)· Medical Xpress - Cancer·· 3 天前精选评分69
Nature 论文揭示 TBK1-ULK1 通路调控 TFEB 激活,为罕见病与肿瘤提供新干预靶点
Newly discovered cell recycling pathway unlocks the therapeutic potential of TFEB
导读
TIGEM 团队在 Nature 发表研究,发现 TBK1 与 ULK1 在溶酶体应激下被激活,修饰 FNIP1 并借助 TAX1BP1 使 TFEB 入核启动细胞回收相关基因。该通路作用于 TFEB 上游,绕开转录因子难成药的问题,可用于溶酶体贮积症、神经退行性疾病和滤泡性淋巴瘤等 TFEB 相关疾病。论文 DOI:10.1038/s41586-026-11093-3。
推荐理由
原文给出从溶酶体应激到 TFEB 入核的 TBK1-ULK1 完整通路,绕开转录因子难成药瓶颈,为后续靶向干预提供可操作起点。
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