顶刊论文（社媒热度）· N Engl J Med·2026-10-13 04:00· 9 小时前精选评分58

PIONEER 试验：光遗传学疗法在晚期视网膜色素变性患者中安全且可改善光敏感度

Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function.

导读

在 PIONEER 开放标签试验中，10 名晚期视网膜色素变性患者接受单次玻璃体内注射表达 ChrimsonR 的 AAV 载体并配合光刺激护目镜使用，安全性可接受，6 人达到有临床意义的光敏感度提升。

推荐理由

这是一项在10名晚期视网膜色素变性患者中评估光遗传学疗法安全性与光敏感度变化的小型开放标签试验，提供了该路径在临床中的初步参考。