Science Translational Medicine· Jonas H. Wolff, Thomas W. Skov, Sofie R. Dorset, Janni Sjelborg, Sujan Ravendran, Anne Louise S. Revenfeld, Didde Haslund, Anaïs Marie Møller, Mette Holm, Martin K. Thomsen, Trine H. Mogensen, Bjarne K. Møller, Rasmus O. Bak, Jacob Giehm Mikkelsen·· 2 天前评分38
引导编辑纠正 GATA2 缺乏症的人造血干细胞研究
Prime editing of human hematopoietic stem cells for correction of GATA2 deficiency
导读
研究人员利用引导编辑（prime editing）技术对人类造血干细胞中 GATA2 缺乏症相关突变进行基因校正。该论文发表于 Science Translational Medicine 2026 年 9 月第 18 卷第 869 期。
来源：Science Translational Medicine · science.org