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引导编辑校正GATA2缺乏症造血干细胞突变
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事件综述
研究人员利用引导编辑（prime editing）技术对人类造血干细胞中与GATA2缺乏症相关的突变进行基因校正。GATA2缺乏症是一种影响造血与免疫功能的遗传性疾病，现有的基因治疗手段有限。该研究将引导编辑技术应用于人类造血干细胞，尝试在体外对该致病突变进行精准修复。论文于2026年9月发表在《Science Translational Medicine》第18卷第869期，为GATA2缺乏症的基因治疗提供了新的技术路径。
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9月30日
- Science Translational Medicine引导编辑纠正 GATA2 缺乏症的人造血干细胞研究
研究人员利用引导编辑（prime editing）技术对人类造血干细胞中 GATA2 缺乏症相关突变进行基因校正。该论文发表于 Science Translational Medicine 2026 年 9 月第 18 卷第 869 期。
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