文献与产业新闻· FierceBiotech·· 2026-08-14评分51
Capricor 在 FDA 顾问委员会受挫后获准修正 DMD 细胞疗法上市申请
Capricor soars on plan to amend DMD filing after adcomm setback
导读
Capricor Therapeutics 在 FDA 顾问委员会受挫后获准以修正案方式重新提交其 DMD 细胞疗法上市申请，公司股价随即大涨。修正案被视为该疗法继续推进获批的可能路径。
深度解读
发生了什么
Capricor Therapeutics 在 FDA 咨询委员会给出不利投票之后，获得 FDA 同意对其 Deramiocel（DMD 细胞疗法）的 BLA 递交修订材料，公司股价随之大涨。据公司披露与 SEC 文件，修订内容包括其关键性 III 期 HOPE-3 研究的 24 个月开放标签扩展数据；新的 PDUFA 目标行动日期延至 11 月 22 日，而此前的原定日期为 8 月 22 日。
为什么重要
对监管层面来说，FDA 同意接收修订并重新设定审评时钟，意味着咨询委员会的反对意见并没有终结这张 BLA，Deramiocel 的获批路径仍然敞开；关键支撑从原有数据包换成了更长随访的 OLE 数据。对投资者和 BD 读者而言，咨询委员会的负面投票曾构成估值压制因素，修订被接受与 PDUFA 推迟共同重新设定了事件窗口，影响对 Deramiocel 获批概率的重新评估。
还缺什么
待确认的事项包括：FDA 是否会再次召开咨询委员会、修订材料中是否补充了新的临床终点或安全性分析、24 个月 OLE 数据相对主要终点的具体方向和幅度，以及新 PDUFA 日期 11 月 22 日所对应的具体年份。
来源：文献与产业新闻 · fiercebiotech.com