BioSpace· Nick Paul Taylor·· 4 小时前精选评分59
再生医学联盟发布基因编辑平台化开发指南
Reusing data could cut R&D costs and greatly increase gene editing’s reach: ARM
导读
再生医学联盟（ARM）上月发布基因编辑平台化开发指南，建议在 FDA 今夏指南草案基础上复用急性毒性研究和 CMC 数据，减少重复试验。Beam Therapeutics CEO John Evans 表示，公司一期试验按注册试验设计，目标 4–5 年获 FDA 批准，平台 IND 已可容纳多个编辑组件。指南同时呼吁设立双轨监管框架，允许在无标准治疗的重度罕见病上采用更精简的开发路径。
推荐理由
在 FDA 今夏指南草案基础上，ARM 给出平台化数据复用方案，开发者可据此规划超罕见病基因疗法的精简开发路径。
来源：BioSpace · biospace.com