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FDA 批准 Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec 用于 MPS IIIA 儿童患者
FDA批准突破性基因疗法
导读
美国 FDA 近日批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的基因疗法 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi）上市，用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA）儿童患者。
推荐理由
MPS IIIA 此前没有获批治疗方案，该基因疗法的获批为这一罕见神经退行性疾病提供了一个具体的监管参考节点。
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