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FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi用于MPS IIIA
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事件综述
2026年10月2日，据中文产业新闻（药渡/pharmcube）报道，美国FDA近日批准Ultragenyx Pharmaceutical的基因疗法rebisufligene etisparvovec（商品名Fayuvi）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者。这是该疗法获得的首个监管批准。目前尚无其他来源对该批准细节、剂量、适用年龄范围或定价进行补充报道。
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报道时间线
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10月2日
- 中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选FDA 批准 Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec 用于 MPS IIIA 儿童患者
美国 FDA 近日批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的基因疗法 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi）上市，用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA）儿童患者。
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