Pharvaris deucrictibant 第二项 HAE 三期试验告捷，FDA 审评决定待出

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，由C1酯酶抑制物缺乏引起，发作的关键在于激肽释放酶-激肽系统失调，而缓激肽是症状的核心介质 ^[1][3]。围绕这一通路的药物研发在过去十余年不断丰富治疗手段：急性发作的按需治疗已有血浆来源C1酯酶抑制物浓缩物、缓激肽B2受体拮抗剂icatibant等选择 ^[1][3]，观察性数据还显示在发作一小时内尽早使用icatibant可显著缩短发作持续时间 ^[4]；长期预防方面，抑制活化XII因子的全人源单抗garadacimab从II期推进至关键III期试验，以每月一次皮下给药评估其预防发作的疗效与安全性 ^[2][6]，降低前激肽释放酶表达的反义寡核苷酸donidalorsen则在III期研究中将每4周发作率较安慰剂降低81% ^[5]。目前药物治疗已形成按需治疗、短期预防和长期预防三大支柱 ^[1]，领域内对新疗法及其监管命运的关注持续不减。

这条消息正处在这样一个监管节点上：瑞士生物技术公司Pharvaris的在研药物deucrictibant在第二项III期研究中取得成功，为其用于治疗遗传性血管性水肿患者进一步积累了支持证据，而公司眼下正等待FDA的审批决定。

从已有认识看，这一进展的意义在于证据的层层累积：在garadacimab、donidalorsen等新药相继通过III期研究确证预防价值 ^[2][5]，icatibant等药物早已用于急性发作处理 ^[1][3] 的背景下，deucrictibant第二项III期的成功使其临床证据基础更加扎实，也使FDA作出有利裁决的理由更为充分。若最终获批，这一罕见病患者群体将再多一种可用的治疗选择。

当然，这条消息并未披露该研究的具体设计、有效性幅度与安全性数据，FDA的最终裁决也尚待揭晓。在完整结果公布之前，deucrictibant与现有按需治疗及预防用药 ^[1][2][5] 相比的定位与优劣，以及它将在三大治疗支柱中扮演何种角色 ^[1]，仍是有待回答的问题。