百时美施贵宝首个 CELMoD 类口服骨髓瘤药 Zenbexus 获 FDA 批准；Celgene 股东 67 亿美元诉讼被上诉法院恢复审理
STAT+: Pharmalittle: We’re reading about a lawsuit over lab tests for meds, a Bristol myeloma drug, and more
FDA 批准百时美施贵宝口服多发性骨髓瘤新药 Zenbexus，为首个 CELMoD 类获批药物，也是首个以更敏感缓解指标通过审批的药物。美国上诉法院 3-0 裁决认定下级法院驳回 67 亿美元诉讼有误，恢复 UMB Bank 代表前 Celgene 股东继续推进诉讼；股东指控百时美施贵宝 2019 年以 803 亿美元收购 Celgene 后故意延迟三种药物的 FDA 审批。
发生了什么
美国上诉法院以3-0的裁定认定，下级法院法官驳回一桩针对百时美施贵宝的 $6.7 billion 诉讼属于错误。该诉讼指控公司拖延三款药物的联邦审批、损害前Celgene股东的利益，上诉法院同时认定UMB Bank虽然在受托人任命程序上有瑕疵，仍有权代表这些股东。案子源于百时美施贵宝2019年以 $80.3 billion 收购Celgene，持有或有价值权的股东本应在三款药物及时获美国监管批准时每股额外拿到 $9 现金。同一期简报还报道，FDA批准了百时美施贵宝治疗晚期多发性骨髓瘤的口服药Zenbexus，它属于通过重定向细胞自身机制来清除致癌蛋白的CELMoD类更强效血液肿瘤药物，也是首个以更敏感的缓解衡量标准获得美国监管机构批准的药物。
为什么重要
Zenbexus的获批回答了一个关键监管问题：FDA愿意接受更敏感的缓解衡量标准作为多发性骨髓瘤药物的批准依据，这对正在设计该适应症临床终点的研发和临床团队是直接的先例。上诉判决则推翻了下级法院驳回的结论，百时美施贵宝重新面临 $6.7 billion 的索赔敞口；对做并购交易的BD和法务团队，这也提醒或有价值权的受托人任命瑕疵并不必然让股东维权止步。
还缺什么
材料没有披露Zenbexus的具体临床数据、定价和上市时间表，也未说明这个更敏感的缓解衡量标准具体指哪个指标，需要看FDA审评文件和后续报道。诉讼方面，三款CVR相关药物具体是哪些、案件接下来的程序和时间表、百时美施贵宝下一步如何应对，均待确认。标题提到的药物检测实验室起诉标准制定机构一事，正文在STAT+付费墙之后，细节待确认。
来源：文献与产业新闻 · statnews.com