文献与产业新闻· STAT News·· 2026-08-20评分33
Capricor Therapeutics 的杜氏肌营养不良疗法 deramiocel 即将遭 FDA 拒绝
STAT+: Capricor Therapeutics’ Duchenne treatment is heading for an FDA rejection
导读
Capricor Therapeutics 的杜氏肌营养不良细胞疗法 deramiocel 几乎注定遭 FDA 拒绝，公司为此拿出了失败的三期试验开放标签延伸期数据以求翻盘。该策略被批仅为拖延手段，文章认为 deramiocel 若想获批只能重新开展一项全新的随机对照临床试验。
深度解读
发生了什么
据STAT+专栏作者Adam Feuerstein于2026年8月20日发表的观点文章，Capricor Therapeutics的杜氏肌营养不良细胞疗法deramiocel正面临FDA几乎确定的拒绝。公司试图通过提交其已失败的3期研究的开放标签延伸期结果来避免这一结局，作者认为这纯粹是拖延战术，并称公司公开层面仍对药物保持信心，但看不出理由何在。
为什么重要
3期研究本身已经失败，开放标签延伸期的数据缺乏随机对照，很难回答监管最关心的疗效确证问题，因此作者的判断是获批的唯一出路是重新开展一项全新的随机临床试验。对关注杜氏肌营养不良治疗格局的研发和投资者来说，这直接改变了该资产短期内可能获批的预期，也提示延伸期数据救场在这类情形下大概率行不通。
还缺什么
材料没有披露FDA正式决定的日期或具体审批节点，也没有给出3期研究失败的具体数据和开放标签延伸期结果的细节，这些均待确认。下一步要看FDA最终是否真的拒绝、Capricor是否接受重新做随机试验的路径，以及公司是否继续维持对药物的公开信心。
来源：文献与产业新闻 · statnews.com