玛伐凯泰获FDA批准用于体重30千克及以上症状性梗阻性肥厚型心肌病儿童及成人患者

肥厚型心肌病的核心病理生理异常是心肌过度收缩，它是左心室流出道（LVOT）动态梗阻的主要决定因素，而既往可用药物既非针对这一环节，也常疗效不足或耐受性差^[1]。玛伐凯泰作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，直接作用于这一机制：II期开放标签试验中，无背景用药的A组患者运动后LVOT压差从基线103 mmHg降至12周时的19 mmHg^[2]；在13个国家68个心血管中心开展的EXPLORER-HCM III期试验中，玛伐凯泰改善了成人有症状oHCM患者的峰值摄氧量（较基线增加至少1.5 mL/kg/min）并使NYHA心功能分级至少改善一级^[1]，后续健康状态分析进一步显示患者在堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评估的症状、躯体与社会功能及生活质量上获益^[3]。同类心肌肌球蛋白抑制剂aficamten的III期试验同样在成人oHCM中达到主要终点^[4]。然而，上述证据几乎全部来自成人，儿童oHCM患者长期缺乏疾病特异性的药物治疗选择。

这条消息正对应这一缺口：百时美施贵宝宣布，FDA近日批准迈凡妥®（玛伐凯泰）用于治疗体重30千克（66磅）及以上、有症状的梗阻性肥厚型心肌病儿童及成人患者，以改善其功能能力与症状。此次获批基于SCOUT-HCM III期临床试验的阳性结果。据消息所述，玛伐凯泰由此成为目前FDA唯一批准用于儿童oHCM治疗的药物。

这一进展的关键在于把心肌肌球蛋白抑制剂的适用人群从成人延伸至体重达标的儿童患者，并与玛伐凯泰在成人oHCM中已积累的广泛临床证据相互衔接，使不同年龄段的有症状患者得以采用针对疾病机制的同一条药物治疗路径。

同时也应看到，消息并未披露SCOUT-HCM的试验设计与具体数据，其结果仍有待完整呈现和检验；体重不足30千克的儿童目前不在获批范围之内。此外，早期研究中玛伐凯泰在大幅降低流出道压差的同时，也使静息左心室射血分数平均下降15%^[2]，提示收缩功能监测仍是临床用药的关键环节，儿童人群长期疗效与安全性数据也需要继续积累。