BIIB147 在成人肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性及疗效研究

Biogen 登记了 BIIB147 在 ALS 患者中的首次人体 1/2 期随机双盲安慰剂对照试验（NCT07855211），计划纳入 69 例成人受试者，经鞘内注射给药，主要终点为不良事件发生率，次要终点涵盖药代动力学、NfL 水平及疾病进展与总生存期。完成主治疗后受试者可进入最长 6 年以上的长期延伸阶段，总研究时长可达 8 年以上。