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锦篮基因GC101 III期临床达到主要终点，采用头对头优效设计
行业重磅 | 临床设计有分量，效果显著！锦篮基因GC101 Ⅲ期临床达到主要终点
导读
锦篮基因GC101 III期确证性临床达到主要终点，采用与现有治疗药物头对头、随机对照的优效设计。原文将其视为国产AAV基因治疗在罕见病领域的重要里程碑，但未披露具体疗效数据与适应症名称。
推荐理由
原文明确试验为头对头、随机对照优效设计，读者可据此与同适应症已有治疗手段直接比较这次阳性结果的实际分量。
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