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Cardiff University团队用Cas9 nickase缩短亨廷顿病小鼠CAG/CTG重复并改善运动功能
New gene-editing approach shows promise in treating Huntington's disease in mice
导读
Cardiff University研究团队在亨廷顿病小鼠模型中使用Cas9 nickase进行单链切割，缩短多数靶向神经元中的CAG/CTG重复并改善运动功能。
推荐理由
文章提供Cas9 nickase单链切割与传统双链切割的机制对照，并报告CAG/CTG重复、蛋白聚集及运动功能方面的动物结果。
来源：监管与产业动态 · medicalxpress.com