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FDA 拟改革罕见病疗法监管框架并寻求外部建议
FDA signals intent to improve consistency, seek external advice on rare disease therapies
导读
FDA 启动罕见病疗法监管框架改革，目标是把 fit-for-purpose 的循证要求作为所有罕见病上市申请的常态，并更系统地纳入包括患者在内的外部专业意见。FDA 同步发布配套白皮书，前代理专员 Woodcock 警告 FDA 处于 catastrophically broken 状态，可能难以推进这些改革。
推荐理由
FDA 罕见病监管改革的方向与前代理专员对执行能力的质疑并列呈现，便于读者将政策意图与机构落地能力分开评估。
来源：监管与产业动态 · biocentury.com