中文产业新闻(药渡 / pharmcube)· 细胞基因治疗前沿·· 21 天前精选评分69
Arrowhead 吸入式 siRNA ARO-RAGE 人体试验显示肺部 RAGE 剂量依赖性沉默
吸入siRNA首证临床,肺部炎症基因沉默新范式
导读
ARO-RAGE 在《Nature Medicine》报告人体试验数据:健康志愿者和哮喘患者通过吸入给药实现肺部 RAGE 靶点剂量依赖性沉默,血清与支气管肺泡灌洗液中可溶性 RAGE 均下降。该研究由堪萨斯大学医学中心 Matthias Salathe 课题组与 Arrowhead 联合完成,为吸入式核酸递送在呼吸系统疾病的应用提供了靶点验证参考,但尚需更多数据证明疾病获益。
推荐理由
原文报告了吸入 siRNA 在健康志愿者和哮喘患者中安全沉默肺部 RAGE 的剂量依赖性数据,为评估吸入式核酸递送用于呼吸系统疾病提供了人体靶点验证依据。
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