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FDA 批准 Camzyos 用于体重≥30kg 的症状性梗阻性肥厚型心肌病儿童患者
FDA approves first drug to improve functional capacity and symptoms in children with rare inherited heart condition
导读
FDA 批准 Camzyos（mavacamten）用于体重≥30kg、12–18 岁症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）儿童患者，为该儿童适应症首个获批药物。
推荐理由
原文给出 44 例儿童试验的主要终点 Valsalva LVOT 梯度变化和显著性结果，读者可对照成人数据判断外推是否合理。
来源：FDA Drugs · fda.gov