NIO752 在原发性 tau 病变患者中的安全性、耐受性与药效动力学 2 期研究
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacodynamics of NIO752 in Primary Tauopathies
诺华登记 2 期试验 NCT07868328，评估反义寡核苷酸 NIO752 在原发性 tau 病变患者中的安全性、耐受性与药效动力学。试验纳入进行性核上性麻痹、皮质基底节变性与额颞叶变性患者，随机接受 NIO752 或安慰剂，双盲治疗后设开放标签延长阶段，计划入组 48 人，目前尚未开始招募。
发生了什么
诺华（Novartis Pharmaceuticals）在 ClinicalTrials.gov 新登记了一项 2 期试验（NCT07868328），评估 NIO752 在原发性 tau 蛋白病受试者中的安全性、耐受性和药效学。适应症覆盖进行性核上性麻痹、皮质基底节变性、额颞叶变性和 Tau 病，计划入组 48 人，受试者将随机接受 NIO752 或安慰剂的双盲治疗，随后进入开放标签延长期。试验于 2026 年 10 月 9 日登记，当前状态为尚未招募，计划 2026 年 10 月 23 日启动。
为什么重要
这项试验的读出重点是安全性、耐受性和药效学而非临床疗效，加上仅 48 人的入组规模，定位更像是在开展疗效验证之前先确认药物能否安全给药并在人体内产生可测量的生物学效应。材料标注的关联词为 ASO，即反义寡核苷酸方向，如果 NIO752 属于这一类，其药效学数据将检验 tau 靶向策略在这组 tau 病中的人体可行性，但分子类型和具体作用靶点材料未披露。对关注神经退行性疾病管线的研发和 BD 读者，这是诺华在 PSP、CBD、FTLD 这一 tau 病谱系上的新动作，值得跟踪其药效学指标如何设定。
还缺什么
材料未披露给药途径、剂量方案、双盲期和延长期时长、主要药效学指标是否为 tau 相关生物标志物、入排标准以及数据读出时间，均待确认。下一步先看试验能否按计划在 2026 年 10 月 23 日启动并开始入组，再关注诺华是否在后续文件或会议上披露 NIO752 的分子类型、作用机制和临床前数据。同类机制或同靶点竞品的格局材料中没有提供，横向比较只能等这些信息出来之后做。
来源：临床试验登记 · clinicaltrials.gov