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WEHI研究显示移除SMCHD1可重新激活Prader-Willi综合征中被沉默的基因
Switching on healthy silent genes reveals new way to treat Prader-Willi syndrome
导读
WEHI团队在Science Advances发表研究，显示移除SMCHD1可重新激活Prader-Willi综合征中被沉默的基因，在患者来源干细胞和动物模型中均观察到基因活性恢复。
推荐理由
研究以CRISPR移除SMCHD1，并结合干细胞与基因组技术追踪数千个基因，为评估恢复休眠基因是否扰乱其他组织提供了方法。
来源：监管与产业动态 · medicalxpress.com