核酸药物递送：Keystone 联合会议概览（Davidson & Bennett）

Beverly Davidson（CHOP/Penn）与 Frank Bennett（Ionis）介绍 Keystone。

• 核心问题：如何把核酸（ASO/siRNA 等）递送到不同器官，以制成影响患者生活的药。
• 观点：工具箱在「扩展」而非取代旧法——递送模态（modalities）从少数几种爆发式增长，会议旨在让学界/产业看到从早期开发到早期人体应用的多样性。
• 与「精准基因组工程」会议联合举办：所述递送方法将用于携带特定突变的患者，结合精准工程。
• 定位：会议 overview/对谈，非单一研究报告；价值在梳理核酸药物递送的技术谱系与转化路径。