FDA 重要药品批准汇总（2024 年 12 月至 2026 年 9 月）

FDA 汇总 2024 年 12 月至 2026 年 9 月的多项重要药品批准，涵盖脊髓性肌萎缩、APDS、WHIM 综合征等罕见病的首个治疗药物。亮点包括 aficamten 治疗梗阻性肥厚型心肌病、olezarsen 降低重度高甘油三酯血症急性胰腺炎风险，以及首款口服 PCSK9 抑制剂 enlicitide。