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Broad研究：低氧二药组合改善帕金森及线粒体病小鼠表型
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事件综述
早先报道介绍，Broad Institute 研究人员探索通过降低组织氧供的药物组合改善帕金森病及线粒体病小鼠表型。最新（2026-10-12）PNAS 发表的研究明确方案为 HIF 抑制剂 PT2399 联合二代分子 GBT601：在帕金森病小鼠中逆转运动相关症状，效果与吸入 11% 氧相当；在 Leigh 综合征小鼠模型中，自 50 日龄起治疗将中位生存由约 62 天延长到 158 天；在 Friedreich 共济失调模型中可阻止病情进展，但未能逆转症状。
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10月12日
- 监管与产业动态精选Broad Institute 研究：降组织氧供的二代药物组合改善小鼠帕金森病等症状
Broad Institute 研究人员在 PNAS 发表研究，报告 PT2399 联合二代分子 GBT601 的缺氧药物方案在帕金森病小鼠中逆转运动相关症状，效果与吸入 11% 氧相当；在 Leigh 综合征小鼠模型中将 50 日龄起治疗的中位生存由约 62 天延长到 158 天；在 Friedreich 共济失调模型中可阻止病情进展但未能逆转症状。
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