OTOF基因治疗推动新生儿听力筛查演进

2026年10月2日，JAMA Otolaryngology 头颈外科发表作者访谈，探讨 OTOF 基因治疗时代下新生儿听力筛查的演进方向。报道指出，AAV1-hOTOF 基因疗法（CHORD 试验、DB-OTO）在 1/2 期试验中已证实单耳给药可改善听力与言语识别，目前正向双耳给药及 5 岁以下人群扩展。作者强调，OTOF 突变所致听神经病典型表现为 ABR 异常而 OAE 正常，呼吁在新生儿听力筛查流程中补充 OAE 检测，并将疑似患儿转诊至具备基因检测与基因治疗能力的中心。

由模型根据报道生成 · 1 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。