中因科技ZVS101e注射液拟纳入CDE优先审评

结晶样视网膜变性（BCD）是一种常染色体隐性遗传的视网膜变性，以视网膜内多发闪亮结晶、脉络膜血管硬化以及进行性夜盲和视野缩窄为特征，其致病基因CYP4V2直到2004年才被确定，该基因在人体内广泛表达，可能与脂肪酸和甾体代谢有关^[4]。在治疗端，腺相关病毒（AAV）介导的基因增强策略已在RPE65相关的莱伯先天性黑矇中证实安全有效，单次视网膜下注射即可带来持续多方面的视功能改善^[1][2]；但这条路径依赖有创的视网膜下注射，且只能转导部分视网膜，主要适用于视网膜结构尚完整的罕见变性性疾病^[3]。RPE65的成功经验能否推广到CYP4V2这样的代谢相关基因，是BCD治疗长期面对的问题。

8月7日，CDE网站显示，中因科技的眼科基因治疗药物ZVS101e注射液拟纳入优先审评，适应证为携带CYP4V2双等位基因突变的BCD。该药由北京大学第三医院与中因科技合作开发，属于基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝。在一项随机、对照的III期试验中，患者在基线时接受一次视网膜下注射ZVS101e（7.5×10¹⁰ vg/眼，n=31），或被分配至未接受治疗的对照组（n=32）。

从领域坐标看，这一消息意味着AAV基因增强策略由RPE65型疾病向CYP4V2介导的BCD延伸，并已推进到随机、设未治疗对照的III期验证阶段。此前，BCD的基因替代治疗已有人体试验结果于2024年发表（试验注册号NCT04722107）^[5]；2026年发表的研究进一步显示，ZVS101e耐受良好，可改善BCD患者的视功能、功能性视觉和视网膜结构^[6][7]。据报道，该药在早期剂量递增研究中安全性良好，未见药物相关严重不良事件^[8]；另据报道，中因科技已提交ZVS101e的新药上市申请^[9]。

需要指出的是，"拟纳入"优先审评并不等于获批，消息本身也未披露III期试验的疗效数据；即便后续数据积极，视网膜下注射的侵入性和有限的转导范围仍是这条给药路径的固有约束^[3]，其长期疗效持久性以及在更广泛患者中的安全性，也有赖于上市前后的持续观察来回答。