NEJM· Naif I. AlJohani and Sultan Almutairi·· 13 天前精选评分24
基因治疗时代下镰状细胞病的治愈之困
A Cure Out of Most Patients’ Reach — Sickle Cell Disease in the Gene-Therapy Era
导读
镰状细胞病基因疗法虽已获批，但其高昂成本和复杂治疗流程使其难以惠及大多数患者。这些疗法在真实世界中的可及性挑战凸显了医疗公平问题。文章呼吁需解决支付模式和医疗系统障碍，以实现基因治疗的广泛可及。
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来源：NEJM · nejm.org