文献与产业新闻（bio-brief）· STAT News·2026-09-12 11:30· 21 天前精选评分72

Scholar Rock 获 FDA 批准首款靶向 SMA 肌肉流失的药物 Isembyld

STAT+: Scholar Rock wins FDA approval for first drug to target SMA muscle loss

导读

Scholar Rock 开发的 Isembyld 获 FDA 批准，用于正在接受 SMN2 靶向疗法的 2 岁及以上 SMA 儿童与成人，是首个针对 SMA 肌肉流失的疗法。三期试验显示，Isembyld 与 SMN2 靶向药联用一年后年轻患者运动功能改善、安慰剂组下降，差异有统计学意义。

推荐理由

Isembyld 通过抑制 myostatin 改善 SMA 肌肉流失，与 SMN2 药物机制互补，是这一靶点长期探索后获批的疗法。