文献与产业新闻· FiercePharma·· 29 天前评分18
BioMarin 终止 Voxzogo 针对 Noonan 综合征的开发
BioMarin drops Voxzogo development for Noonan syndrome as treatment landscape shifts
导读
BioMarin 宣布终止 Voxzogo 针对儿童 Noonan 综合征的开发。Noonan 综合征是一种可影响身高、面部特征和心脏的遗传性生长障碍。该项目此前由这家专注罕见病的生物技术公司推进，现已停止。
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