文献与产业新闻· FierceBiotech·· 2026-08-24评分50
FDA对Regenxbio基因疗法RGX-121实施临床暂停，脊柱MRI发现致重新申报计划受阻
Regenxbio gene therapy refiling plan derailed by FDA hold over spine MRI findings
导读
FDA因无症状脊柱MRI发现对Regenxbio的RGX-121基因疗法实施临床暂停，打乱其重新提交上市申请的计划。RGX-121是一款此前曾被拒绝批准的基因疗法候选药物，本次暂停进一步推迟其监管进程。
深度解读
发生了什么
FDA对Regenxbio的基因疗法候选药物RGX-121实施了临床搁置（clinical hold），原因是受试者出现无症状的脊柱MRI发现。这一决定打乱了该公司重新提交上市申请的计划，而RGX-121此前已遭到过一次拒批。
为什么重要
这一搁置推翻了此前RGX-121只需重新递交材料即可继续推进审批的预期。对关注审批的读者来说，监管方用行动表明：无症状的影像学发现本身就被视为必须在重新递交前回答清楚的安全性信号，这等于在原有的拒批问题之外又叠加了一道安全关卡。对投资和BD读者来说，重新递交的时间表现在被搁置的解除节奏绑架，不确定性明显上升。
还缺什么
材料没有披露这些关键信息：脊柱MRI发现的具体内容、影响多少患者、这些发现与药物本身的因果关系判断、FDA给出的搁置解除条件，以及Regenxbio打算如何回应，这些都有待确认。下一步要看公司公布的搁置函细节和应对方案、临床搁置能否解除以及何时解除，然后才能判断重新递交的时间窗口。
来源：文献与产业新闻 · fiercebiotech.com