swNIsim：非劣效阶梯楔形整群随机试验的效能计算方法

阶梯楔形整群随机试验（SW-CRT）让各群以单向、错开的节奏从对照转入干预，干预效应因此与时间混杂，其设计与分析历来依赖混合效应模型来统一刻画时间趋势、干预效应和各类异质性^[1]。功效计算也随之复杂：群内相关会侵蚀统计功效，计算样本量时必须预先设定组内相关系数，并顾及预期脱落、集群数偏少等实际问题^[2]。围绕把握度，已有工作包括Hussey与Hughes的分析公式^[5]、面向二分类结局的极大似然渐近功效途径——它系统考察了群数、群大小、基线风险、干预效应、ICC与时间效应对检出风险差之功效的影响^[3]，以及“标准公式假设群大小相等、忽视其变异可能造成功效不足”的警示^[6]。但这些都基本服务于优效性检验，本文开篇即点明：非劣效SW-CRT的计划方法仍然有限。

作者为此提出swNIsim——一个基于模拟、采用广义线性混合效应模型的非劣效功效计算框架。它兼容连续与二分类结局，并支持多种现实设计特征：各序列集群数不等、集群-期样本量不等、干预延迟起效，以及是否在分析中调整时间趋势；非劣效界值可按若干常用策略设定。

大规模模拟呈现出清晰的设计规律：在总样本量固定的条件下，期数越多的设计始终获得更高功效；增加每序列集群数仅带来中等程度的功效增益；集群间变异越大，功效越低——而这一变异在真实基层医疗试验中并不小，ICC可从不足0.02一路分布到0.12^[4]。所考察各情景下I类错误均控制良好，集群在序列间的均衡分配也优于不均衡方案。作者另以两个真实SW-CRT实例演示了应用流程，方法以免费R包swNIsim在GitHub上发布。

相较于已有的阶梯楔形功效计算工具——如R包swdpwr，它可在多种情景下执行功效计算，且默认设定假设无时间效应^[7]——swNIsim将把握度计算推进到非劣效框架，并兼容延迟效应与时间效应调整等此前公式难以一并处理的设计细节。需要留意的是，其模拟结论与I类误差控制均限于“所考察的情景”；非劣效界值虽有多策略可选，但在缺乏先验数据时如何选界值、如何估计集群间变异，仍是设计者绕不开的难题^[2]。