文献与产业新闻· STAT News·· 2026-09-03评分20
Pharmalittle：uniQure 亨廷顿病基因疗法递交 FDA 加速审批，白宫药价协议或难立即见效
STAT+: Pharmalittle: We’re reading about a Huntington’s gene therapy, Novo’s challenges, and more
导读
uniQure 已向 FDA 提交其亨廷顿病实验性基因疗法寻求加速审批，并同时向英国监管机构递交申请。FDA 此前曾因仅凭 1/2 期试验数据拒绝接受申报，后于 6 月推翻这一立场。此外，白宫本周与药企签署的药价协议主要适用于 Medicaid 渠道，并豁免 Medicare 强制降价，短期影响或有限。
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