Angelman 综合征药物后期试验失败，专家仍看好 Ionis、Oak Hill Bio 等反义疗法

Ultragenyx 一款针对 Angelman 综合征的实验性药物在后期试验中失败，Angelman 综合征是一种导致严重发育迟缓的罕见遗传病。Ionis 与 Oak Hill Bio 等公司也在开发同类反义核酸疗法，北卡罗来纳大学 Angelman 研究者 Mark Zylka 认为，一次试验失败并不意味着该机制本身无效，专家仍期待这些在研疗法能恢复患者的认知与沟通能力。