文献与产业新闻· Journal of the peripheral nervous system : JPNS·· 2026-09-01评分25
Charcot-Marie-Tooth 病治疗药物临床开发建议：试验设计、终点与监管路径
Clinical Development of Therapies for Charcot-Marie-Tooth Disease: Recommendations for Trial Design, Endpoints, and Regulatory Pathways
导读
ToPIC:CMT 倡导小组发布 Charcot-Marie-Tooth 病（CMT）治疗药物临床开发建议，推荐适应性设计、外部对照及单受试者设计等灵活试验方案，并建议在可行时基于临床表型而非仅按基因亚型设定宽泛入组标准。该共识同时指出，疾病特异性验证结局指标与反映周围神经系统健康的生物标志物可作为支持加速审批的替代终点，并强调患者与照护者意见应贯穿开发全程。
来源：文献与产业新闻 · pubmed.ncbi.nlm.nih.gov