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Reddit· r/biotech · Reddit·· 6 小时前评分47

有人类遗传支持的药物靶点获批概率约高2.6倍:再生元遗传学家谈将自然突变当作现成人体试验,从 CCR5 到 HAO1 敲除

Drug targets with human genetic support are ~2.6x more likely to reach approval. A Regeneron geneticist on using natural mutations as ready-made human trials, from CCR5 to HAO1 knockouts

导读

Minikel et al.《Nature》2024 显示,有人类遗传支持的药物靶点获批概率约为无支持者的2.6倍,再生元 Luca Lotta 等持"2–3倍"表述。

讨论归纳

r/biotech 帖主(u/works-in-progress)转发一条观点:有“人类遗传支持”的药物靶点,获批概率约为无遗传支持者的2.6倍——源自 Regeneron(再生元)遗传学家的论述,即把自然发生的人体突变当作“现成的人体试验”(从 CCR5 到 HAO1 敲除),以规避动物模型漏掉人类生物学的问题。评论区出现方法论警示:u/mkb96mchem(17▲)提醒该统计量未必纯由“遗传支持→获批”因果驱动,遗传支持可能只是“已被充分验证/已被成药靶点”的代理变量;u/alpha_as_f-ck 指出规模化配对健康记录的“下一波靶点”来源正在枯竭;u/Conscious_Cell1825、u/pacificjunction 等补充遗传冗余与“2.6倍是风险比而非保证”的澄清。事实层面,“遗传支持的靶点成功率约为无支持者2.6倍”确为真实发表结论:Minikel et al.,《Nature》2024, 629:624-629(doi:10.1038/s41586-024-07316-0)。推测层面,关于“因果方向/代理混淆”的质疑属合理的统计学校准,非否定该结论。

核验 ✔ 已核验:“有人类遗传支持的靶点,成功概率约为无支持者2.6倍”出自

来源:Reddit

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