文献与产业新闻（bio-brief）· FiercePharma·· 29 天前精选评分43
Ionis 亚历山大病"突破性"获批 夯实罕见病管线支柱
Ionis’ ‘breakthrough’ Alexander disease approval establishes pillar of rare disease pipeline
导读
Ionis 获批亚历山大病（Alexander disease）治疗药物，被视为公司罕见病管线的关键支柱。患者 Elise 16 个月大首发癫痫，初次 MRI 未见异常，一年后随访显示额叶出现白斑，圣诞节前经基因检测最终确诊。
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