FDA批准AAV基因疗法DTX401（Genglycos）用于Ia型糖原贮积病

FDA批准AAV基因疗法DTX401（Genglycos）上市，用于治疗Ia型糖原贮积病。该药通用名为pariglasgene brecaparvovec-opnr，靶向G6PC基因突变导致的葡萄糖-6-磷酸酶（G6Pase）缺乏，属罕见遗传性代谢疾病，此前FDA尚未批准过针对该疾病的基因疗法。