中文产业新闻· 上海科技·· 2026-08-28评分62
中科院上海药物所徐华强团队《自然》发文聚焦糖鞘脂合成关键酶UGCG
牵动罕见病和新药研发！上海科学家看清细胞里的“总闸门”→
导读
中国科学院上海药物研究所徐华强团队于8月26日在《自然》发表研究，聚焦控制糖鞘脂合成第一步的关键酶UGCG。原文指出，人体内400多种糖鞘脂形态各异，均从UGCG控制的第一步开始合成，该方向被作者称为牵动罕见病与新药研发的细胞“总闸门”。
深度解读
发生了什么
北京时间8月26日，中国科学院上海药物研究所徐华强团队在《自然》发表研究，把目光对准控制糖鞘脂合成第一步的关键酶UGCG。人体内400多种糖鞘脂形态各异，但都要从UGCG控制的第一步开始合成，这个酶相当于细胞里糖鞘脂生产线的总闸门。
为什么重要
糖鞘脂代谢牵动罕见病和新药研发，但药物这脚刹车究竟踩在哪儿、怎么起作用，学界一直没有清晰答案，这项研究直接回答了这个悬了很久的问题。对做糖鞘脂通路药物的团队来说，看清闸门本身的结构，就等于知道了药物该往哪里结合，设计分子不再靠盲试。
还缺什么
材料没有披露解析到的具体结构信息，比如看到的是游离状态还是与底物或抑制剂结合的状态，也没有点明这项工作对应哪些罕见病适应症。论文原文的结构细节、功能验证数据，以及是否有后续的抑制剂开发或产业合作安排，均待确认。
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