KRAS / RAS 靶向 — 从平台化到 Ph3 验证
第一代 G12C 药(sotorasib、adagrasib)结合关闭态 KRAS。治疗后受体酪氨酸激酶反馈把 KRAS 重新推到开启态,单药缓解大约 30–40%、无进展约半年,远低于 EGFR / ALK。AACR 2024 还在讨论「G12C 单药耐药」;2026 的讨论已经是「整个 RAS 家族怎么被一套平台打」。
相当一部分靶向治疗的耐药并非源于新的基因突变:一小群近乎停滞生长的细胞可进入药物耐受持久细胞(DTP)状态,在强选择压力下存活,并构成耐药克隆出现的“蓄水池”——从单个EGFR依赖的肺癌细胞出发,DTP即可演化出多种互不相同的耐药机制[4]。DTP具有高度可塑性,能在不同细胞状态间切换,其与微环境及免疫监视的互作仍属未知[1];结直肠癌模型更提示几乎所有癌细胞都具备成为DTP的同等潜能,转录特征近似胚胎滞育[3]。具体到KRAS G12C,sotorasib等抑制剂的临床获得性耐药常表现为多克隆改变汇合于RAS-MAPK再激活[5],而DTP究竟靠什么存活、如何干预,一直悬而未决。
在#AACR26会议上,Moffitt癌症中心的Simon Bayle报告,KRAS阻断会把癌细胞推入DTP状态:细胞转入慢周期、激活自噬,停药后随时“反弹”;同时伴随代谢重编程——氧化磷酸化与糖酵解增强、MYC靶基因上调,与其他癌症模型中观察到的DTP状态相互呼应。针对自噬这一环节,新型ULK1/2抑制剂MR-2088可抑制ATG13磷酸化,与sotorasib联用在小鼠模型中协同缩小KRAS G12C非小细胞肺癌肿瘤,提示自噬可能是支撑KRAS抑制剂耐药的关键生存机制,ULK1/2抑制则是遏制它的新兴策略。
这项工作把“KRAS抑制—DTP诱导—自噬依赖”串成了一条可干预的链条。此前已知DTP会对特定靶点形成生存依赖,例如GPX4失活可选择性地使多种癌症来源的DTP发生铁死亡、防止小鼠肿瘤复发[2];MR-2088的数据则提示自噬或为另一类可药的DTP依赖。MR-2088本身也并非初出茅庐:2024年2月发表的同行评议研究已借助共晶结构将其界定为I型ULK1/2抑制剂,证实其能阻断自噬流,并在NSCLC中与MEK抑制剂曲美替尼协同抑制增殖[7]。据报道,围绕KRAS G12C耐药,业界亦在探索avutometinib联合defactinib与sotorasib,以加深MAPK通路抑制并阻断适应性FAK与PI3K信号[8]。
需要看到,上述疗效证据目前来自小鼠模型,自噬依赖能否在患者中同样成立、联合用药的耐受性如何,均有待检验;DTP的可塑性与状态间异质性本就是领域难题[1],自噬所支持的生存与其他非突变机制——如亚致死线粒体外膜通透化经HRI激酶与ATF4驱动的DTP表型[6]——之间如何衔接,以及清除DTP能否真正阻断[5]所描绘的耐药演化路径,都是下一步要回答的问题。
- 1.Cancer drug-tolerant persister cells: from biological questions to clinical opportunities · Nat Rev Cancer 2024
- 2.Drug-tolerant persister cancer cells are vulnerable to GPX4 inhibition · Nature 2017
- 3.Colorectal Cancer Cells Enter a Diapause-like DTP State to Survive Chemotherapy · Cell 2021
- 4.Diverse drug-resistance mechanisms can emerge from drug-tolerant cancer persister cells · Nat Commun 2016
- 5.Clinical Acquired Resistance to KRASG12C Inhibition through a Novel KRAS Switch-II Pocket Mutation and Polyclonal Alterations Converging on RAS-MAPK Reactivation · Cancer Discov 2021
- 6.Sublethal cytochrome c release generates drug-tolerant persister cells · Cell 2022
- 7.Development of potent and selective ULK1/2 inhibitors based ... · sciencedirect.com 2026
- 8.BioCentury - Combined avutometinib, defactinib, and sotorasib ... · biocentury.com 2026
#AACR26
@AACR
· The KRAS story is reorganizing.
Reading
@HartungIngo
(Day 1 highlight) +
@DrMirallas
(Ambrogio live capture) together — Day 1 KRAS signals seem to organize around three paths:
1/ ON + OFF together
Sotorasib/adagrasib lock the OFF (GDP-bound) state. Resistance
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来源:The Innovation | Medicine · x.com
