FDA 批准 Brepocitinib 上市，用于治疗皮肌炎
全球首个 TYK2/JAK1 抑制剂获批上市
美国 FDA 批准 Priovant Therapeutics 的 Brepocitinib 上市，用于治疗皮肌炎。Brepocitinib 是一款选择性 TYK2 和 JAK1 双重抑制剂，公司新闻稿称这是首款获批用于皮肌炎的靶向治疗药物。
发生了什么
2026年8月27日，美国FDA批准Priovant Therapeutics的LISRAYA（brepocitinib）30mg片剂，用于成人皮肌炎治疗[1][2]。Brepocitinib是一款选择性TYK2和JAK1双重抑制剂，此前已获FDA皮肌炎孤儿药资格[3]。FDA将此次批准定位为皮肌炎领域首款口服疗法[1]，公司公告称该药已在美国上市可供患者使用[4]。据报道，Priovant于2022年6月由Roivant与Pfizer联合设立，定位为开发在已获批疗法较少的严重自身免疫领域的药物[5]。
为什么重要
该批准回应了皮肌炎长期缺乏靶向口服药物的困境——FDA公告与公司新闻稿均强调这是首款获批的口服药物[1][4]，意味着此前皮肌炎治疗多依赖传统广谱免疫抑制方案。据报道，brepocitinib中期试验数据显示其疗效最早在第四周即优于安慰剂[6]，这一早期起效信号为其后续注册奠定了基础。对Priovant而言，这也是Roivant/Pfizer押注严重自免领域后首个落地的产品[5]，验证了双核联合开发模式的成果；同时也为同类TYK2/JAK1双重抑制剂在皮肌炎等罕见自免疾病中的开发提供了范本。
还缺什么
审批所依据的关键注册试验名称、样本量、主要终点数据及与现有标准治疗的头对头比较尚未在材料中披露，具体定价、详细说明书安全警告、上市后供应节奏均有待确认。Brepocitinib在皮肌炎以外的其他自身免疫适应症的研发进度也未在本次材料中体现，待后续披露。
- 1.FDA Approves First Oral Drug Indicated to Treat · fda.gov 2026
- 2.Roivant Announces FDA Approval of LISRAYA · investor.roivant.com 2026
- 3.Search Orphan Drug Designations and Approvals - FDA · accessdata.fda.gov 2026
- 4.Priovant Announces FDA Approval of LISRAYA · priovant.com 2026
- 5.Roivant and Pfizer Unveil Priovant Therapeutics · pfizer.com 2026
- 6.Priovant Plots Path to Phase 3 as Brepocitinib Clears Mid- · biospace.com 2026
这是首款获批用于皮肌炎的靶向药物，读者可据此对照现有 JAK 抑制剂和 TYK2 抑制剂的临床定位差异。
来源：中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com