FDA加速批准首款GSDIa基因疗法Genglycos

2026年8月19日，FDA加速批准Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）用于8岁及以上Ⅰa型糖原贮积症（GSDIa）患者，是该罕见遗传病领域首款获批疗法。该药为一次性AAV8基因疗法，以替代终点获批。