精氨酸治疗与镰状细胞病疼痛——STArT 试验的良好开端与艰难终点

精氨酸治疗 STArT 试验探索靶向缓解镰状细胞病急性疼痛危象，方向令人鼓舞但终点设定颇具挑战。急性疼痛危象是镰状细胞病的标志性症状，每年仅儿科患者就导致超过 7 万次急诊就诊，约 30% 的出院患者在数日内重返急诊。数十年来标准治疗仍为静脉阿片类药物、非甾体抗炎药和静脉输液，无法解决血管闭塞的潜在病理生理问题。