文献与产业新闻· STAT News·· 2026-09-10评分22
UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130即将读出四年度数据：需关注什么
STAT+: What to expect from UniQure’s upcoming Huntington’s gene therapy readout
导读
UniQure预计9月底前公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的四年临床数据。此前一年公布的三年度结果显示，高剂量组12例患者相比外部自然史对照组延缓疾病进展75%。UniQure已向美国FDA和英国监管机构提交该疗法上市申请。
来源：文献与产业新闻 · statnews.com