观点：Neurocrine Biosciences 罕见病药物的获益与风险平衡

Neurocrine Biosciences 一款罕见病药物获批后，真实世界用药出现少量患者死亡、严重副作用发生率显著上升的问题。该药最初基于小型临床试验的温和疗效和可控副作用获批，但实际安全性可能差于试验数据，这一获益与风险的失衡正迫使患者和护理者再次做出艰难抉择。