文献与产业新闻（bio-brief）· FierceBiotech·· 29 天前精选评分49
Ionis 亚历山大病疗法获"突破性"批准 奠定罕见病管线支柱
Ionis’ ‘breakthrough’ Alexander disease approval establishes pillar of rare disease pipeline
导读
Ionis 治疗亚历山大病的疗法获"突破性"批准，被视为其罕见病管线的支柱。报道以患者 Jenny Pearson 之女 Elise 的经历切入：Elise 在 16 个月大时首发癫痫，初次 MRI 未见异常，一年后随访发现额叶白质改变，最终经基因检测确诊亚历山大病。
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