文献与产业新闻（bio-brief）· STAT News·2026-09-18 07:55· 15 天前精选评分57

FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi用于Sanfilippo A型，为该病首个治疗药物

STAT+: FDA approves a new gene therapy for Sanfilippo syndrome, an ultra-rare disease

导读

FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi用于治疗Sanfilippo综合征A型，该药是该病首个获批治疗药物。Sanfilippo A型是一种超罕见病，有时被称为儿童阿尔茨海默病。Ultragenyx未立即公布药物定价。

推荐理由

原文记录首个 Sanfilippo A 型治疗药物获批的事实，与该病此前无获批药物的状态形成对照。