观点：Capricor 的杜氏肌营养不良药物与那些决定研究成败的细微决策

Capricor 的杜氏肌营养不良药物 deramiocel 上周在 FDA 顾问委员会遭否决，原因是其次要终点心脏功能稳定的数据在心脏功能尚未恶化的受试者中噪声较大，而已有心功能障碍的亚组则显示出获益；FDA 同时允许 Capricor 就主要终点（上肢功能）补充数据。作为该药三期试验所用杜氏视频评估工具的开发者，作者呼吁在罕见病监管中于预设严格性与"边做边学"之间寻求平衡。