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SLC13A5 癫痫的基因疗法之路（TESS Research Foundation）
导读
TESS Research Foundation 推动全球首个 SLC13A5 癫痫基因疗法进入临床试验，将通常约 30 年研发周期压缩至不到 10 年。该病婴儿期起病，随年龄进展出现失语与运动受限，基金会由患儿母亲在家中发起。项目由学术实验室起步、经药企接手后交回基金会作为申办方推进，疗效与进展为组织自述，尚待验证。
要点概括
SLC13A5 癫痫是一种破坏性遗传神经疾病：婴儿期即发 seizures，随年龄进展为失语、运动受限；TESS Research Foundation 由患儿母亲在家中发起。
- SLC13A5 癫痫是一种破坏性遗传神经疾病：婴儿期即发 seizures，随年龄进展为失语、运动受限；TESS Research Foundation 由患儿母亲在家中发起。
- 基金会推动全球首个针对该病因的基因疗法进入临床试验（学术实验室起步→药企接手→交回基金会作为申办方推进），将“通常 30 年”的药物研发压缩到 <10 年。
- 定位：罕见病/神经（基因治疗）；非 AI；疗效/进展为组织自述，待验证。。
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