MHRA 批准 vimseltinib 治疗成人腱鞘巨细胞瘤

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种累及滑膜与腱鞘的罕见良性肿瘤，手术切除长期是标准治疗，但部分患者会复发、肿瘤不可切除，或肿瘤部位特殊而切除可能带来截肢等严重后果，系统治疗一直存在明确的未满足需求 ^[1]。其分子基础早已清楚：多数 TGCT 携带涉及 1p13 的染色体易位，使少数肿瘤细胞过表达 CSF1，经由“景观效应”招募大量表达 CSF1 受体的非肿瘤细胞构成肿瘤主体 ^[5]。此后，靶向 CSF1/CSF1R 轴的药物相继进入临床，从伊马替尼的多中心回顾性研究（客观缓解率约 19%）^[4]、emactuzumab 的 I 期试验 ^[3]，到培西达替尼在 ENLIVEN III 期随机双盲试验中证实对不宜手术患者的疗效 ^[2]；但在相当长时间里，这一罕见病仍缺乏获批的系统性疗法 ^[6]。

这次的消息是，英国 MHRA 于 2026 年 8 月 14 日批准 vimseltinib（romvimza），用于肿瘤影响活动或不宜手术的成年 TGCT 患者，上市许可授予 Deciphera Pharmaceuticals，并经国际认可程序（IRP）B 路径获批。据新闻稿，其活性成分通过阻断促使肿瘤生长的蛋白质来减缓 TGCT 生长；胶囊须整粒吞服，每周两次，可随餐或不随餐。最常见不良反应发生率超过五分之一，包括乏力、眼周及踝足部水肿、瘙痒、皮疹、高血压、肝酶升高、胆固醇与肌酐升高及中性粒细胞减少；该药被纳入额外监测，妊娠期禁用。

放入上述脉络看，TGCT 的系统治疗正从探索走向落地：美国已于 2025 年 2 月批准 Romvimza 用于症状性 TGCT 成人患者^[7]，欧盟委员会于 2025 年 9 月 17 日授予上市许可，药企称其为欧盟目前唯一获批治疗 TGCT 的药物^[8]，英国此次经 IRP 路径跟进。其疗效依据是 MOTION III 期随机双盲试验^[9]：vimseltinib 对比安慰剂在抗肿瘤活性上取得统计学显著且临床有意义的获益^[10]，一年随访还显示患者主动活动度与躯体功能持续改善^[11]。与 ENLIVEN 中培西达替尼每日口服的方案 ^[2] 相比，每周两次的给药频率也更低。

当然，问题并未全部解决：作为罕见病用药，vimseltinib 被纳入额外监测，MHRA 明确表示将持续审视其安全性；常见不良反应累及超过五分之一的患者，且妊娠期禁用，而需长期用药的症状性患者在真实世界中的耐受性与远期结局，仍待更多数据回答。