文献与产业新闻（bio-brief）· Nature Medicine·· 17 天前精选评分36
Factor IX Padua AAV 基因疗法治疗青少年血友病 B 的 1 期临床试验
Factor IX Padua AAV gene therapy in adolescents with hemophilia B: a phase 1 trial
导读
一项 1 期单臂临床试验显示，AAV 载体递送的 Factor IX Padua 基因疗法在 11 名青少年血友病 B 患者中安全性良好，并降低年化出血率。该研究近期发表于 Nature Medicine。
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