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The Lancet· Ernestina Schipani·· 3 天前评分22

[Comment] 一种治疗进行性骨化性纤维发育不良的新型有效疗法

[Comment] A novel and effective treatment for fibrodysplasia ossificans progressiva

导读

靶向 ACVR1 激活变异的疗法为进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者提供了一种新型有效的治疗选择。FOP 的特征是先天性大脚趾畸形,随后出现急性发作和软组织进行性异位骨化。异位骨化可因轻微创伤、肌肉注射或手术引发,亦可无明确诱因自发形成,最终形成第二副骨骼,逐渐限制下颌、脊柱、髋部、肩部和胸廓的活动。

来源:The Lancet · thelancet.com